2022年1月7日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）信息公开中心显示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

Zolgensma于2019年5月获FDA批准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能。

Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为“史上最贵药物”。目前Zolgensma已在40多个国家获批，据诺华的财报，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，同比增长151%，2021年上半年销售额为6.34亿美元，同比增长69%，按此增幅，预计Zolgensma将迈入“10亿美元俱乐部”。

目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在国内获批。

Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物。此前Spinraza国内定价接近70万一支，2021年调整价格后降到55万/针，2021年12月，Spinraza被纳入最新医保目录，据相关消息，价格降至33000/支，降幅超90%，纳入医保后Spinraza在天津已获多个儿童预约治疗。

销售业绩方面，Spinraza在2020年的全球销售额为20.5亿美元，2021年上半年为10.2亿美元，同比增长3.7%。

Evrysdi于2020年8月获FDA批准上市，2021年上半年全球销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。在国内，Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于2021年6月获国家药监管理局批准上市，用于治疗2月龄及以上患者的SMA，这也是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。据报道，艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，年治疗费用约237万元人民币。