临床上治疗儿童再生障碍性贫血的方法有药物治疗，造血干细胞移植治疗等。
儿童再生障碍性贫血简称儿童再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。确切病因尚未明确，儿童再障发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关。
药物治疗：通过环孢素和雄性激素等一些药物进行治疗，通过环孢素抑制毒性T细胞的免疫功能，同时通过雄性激素刺激骨髓的造血功能，可以改善患者三系血细胞减少带来的临床症状。造血干细胞移植治疗：通过移植外来人员骨髓当中的造血干细胞，回输给重型儿童再生障碍性贫血患者的体内，可以重建患者骨髓当中的造血功能和免疫功能，有望在干细胞的水平上对该类疾病达到临床治愈的目的。
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