儿童再生障碍性贫血长期接触X线、镭及放射性核素等的人、感染肝炎病毒和微小病毒B19的人、长期接触苯及其衍化物的人、经常使用氯霉素类抗生素、磺胺类药物、抗肿瘤化疗药的人及患有阵发性睡眠性血红蛋白尿的人易得。
长期接触X线、镭及放射性核素等，会影响骨髓细胞的生成，导致造血干细胞减少，引起儿童再生障碍性贫血。肝炎病毒可引起病毒性肝炎相关性再障，是病毒性肝炎最严重的并发症之一。苯进入人体易固定于富含脂肪的组织如骨髓，苯的代谢产物对骨髓具有毒性作用，苯的衍生物可作用于造血祖细胞，抑制其DNA和RNA的合成，并能损害染色体。使用氯霉素类抗生素、磺胺类药物、抗肿瘤化疗药等导致儿童再生障碍性贫血是较为常见的发病因素。阵发性睡眠性血红蛋白尿和儿童再生障碍性贫血关系相当密切，可相互转化。
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